
Porto Velho, RO - Após décadas de pesquisa, a ciência finalmente conseguiu recuperar a audição das crianças que sofrem com a mutação no gene OTOF (surdez genética). O estudo, mais recente, conduzido por especialistas da Mass Eye and Ear (Boston) e do Eye & ENT Hospital da Fudan University (Xangai) relatou resultados extraordinários.
Como funciona a terapia e quais são os resultados
A técnica utiliza vetores virais (AAV) para entregar uma cópia fundamental do gene OTOF às celulas ciliadas internas do ouvido. Isso permite a produção da proteína otoferlina, essencial para transmitir estímulos sonoros ao cérebro.
O estudo aplicou a terapia em 6 crianças com DFNB9 (perda auditiva total ou parcial congênita ou adquirida). Após 6 meses, 5 delas apresentaram recuperação auditiva significativa e de percepção de fala.
Além disso, o tratamento feito nos dois ouvidos trouxe benefícios extras como localização de fonte sonora e, até mesmo, apreciação musical em dois casos.
De acordo com o cietista da Harvard Medical School, Zheng-Yi Chen:
Os resultados desses estudos são surpreendentes. Continuamos observando um progresso drástico na capacidade auditiva das crianças tratadas.
Já o professor Yilai Shu, do Hospital de Xangai, enfatizou:
Nossa esperança é que esse teste se expanda… Nosso objetivo mor é ajudar as pessoas a voltar a escutar, independente dos danos causados pela surdez…
Essas declarações são reconfortantes, pois mostram que o progresso busca o bem-estar social das crianças afligidas por essa condição.
A Terapia DB-OTO

Nos dados mais atualizados, em Fevereiro de 2025, a Regeneron divulgou dados preliminares da terapia DB-OTO, aplicada em 11 crianças entre 10 meses e 16 anos.
Dessas, 10 apresentaram melhora auditiva em diferentes níveis. Três pacientes alcançaram audição quase normal, ou normal, após 24 semanas de tratamento.
O líder mundial do programa de medicamentos genéticos da Regeneron, Jonathon Whitton completa:
É uma condição ultra rara… mas a terapia funciona enviando instruções… para as células produzirem a proteína otoferlina…
Próximos passos
A terapia, ainda, não foi aprovada por órgãos como FDA ou EMA, os estudos seguem em andamento para expandir os testes, avaliar segurança de longo prazo e os efeitos em diferentes faixas etárias.
Enfim, essa nova terapia genética transforma o que, antes, era uma esperança em realidade tangível. Crianças nascidas sem audição, hoje podem experimentar sons, conversas e música. Como toda criança merece.
É uma conquista que redefine uma era: a medicina já não apenas trata essa doença, mas restaura sentidos e vida!
Fonte: Fatos Desconhecidos
0 Comentários